Léčba hemofilie dosud spočívala pouze v substituci. Byla tedy založena na intravenózním podávání chybějících, respektive defektních faktorů k dosažení hemostaticky dostatečné hladiny. Primárním cílem této terapie je zástava krvácení a/nebo prevence jeho vzniku. Moderní způsob léčby s vysoce koncentrovanými a nízkoobjemovými preparáty nedávno dosáhl svého dalšího zdokonalení v podobě nových přípravků s prodlouženým účinkem. Navzdory tomuto pokroku, který umožnil snížit frekvenci podávání, a tím zlepšit kvalitu života pacientů, doposud u hemofilických léčiv nebyl k dispozici jiný – šetrnější – způsob podání, například cestou subkutánní aplikace.
Předpokládá se, že v blízké budoucnosti bude uvedeno na trh více léčivých přípravků určených k terapii hemofilie právě se subkutánní aplikací. Jednu z aktuálních možností subkutánně podávané léčby představuje monoklonální protilátka emicizumab. Ta je indikovaná pro pacienty všech věkových kategorií, kteří trpí těžkou hemofilií A nebo hemofilií A s inhibitorem faktoru VIII. Přípravek zabraňuje krvácení a snižuje počet krvácivých epizod, neslouží však k léčbě krvácivé příhody.
Intravenózní podávání léčiv může být pro pacienty bolestivější, méně komfortní a celkově více zatěžující než subkutánní injekce. Podávání léků do žíly je časově náročnější a obvykle patří do rukou zdravotníka. Naopak subkutánní injekce jsou zpravidla velmi rychlou procedurou a pacienti si mohou léky do podkoží po řádném zaškolení aplikovat sami.
Komplikace související s podáním léčivého přípravku do žíly mohou být závažnější než při subkutánní aplikaci. Jedná se například o tvorbu hematomu v místě vpichu, zánětlivou reakci až rozvoj zánětu žil nebo vzduchovou embolii. Rizikové může být také příliš rychlé podání léku. Subkutánní injekce jsou méně invazivní procedurou, avšak i u nich může docházet k místním reakcím. U některých pacientů navíc může být obtížně vytvořit správně kožní řasu.
Rozdíly mezi oběma uvedenými cestami podání se týkají také rychlosti nástupu účinku. Pro nitrožilní aplikaci je typický rychlý nástup účinku, pro podkožní naopak pomalejší absorpce.
(pak)
Zdroje:
1. Konsenzuální doporučení Českého národního hemofilického programu (ČNHP) pro diagnostiku a léčbu pacientů s hemofilií, vydání 2., rok 2017. Transfuze a hematologie dnes 2017; 23 (2): 82–99. Dostupné na: www.prolekare.cz/casopisy/transfuze-hematologie-dnes/2017-2/konsenzualni-doporuceni-ceskeho-narodniho-hemofilickeho-programu-cnhp-pro-diagnostiku-a-lecbu-pacientu-s-hemofilii-vydani-2-rok-2017-61566
2. Guidelines for the management of hemophilia. World Federation of Hemophilia, 2012. Dostupné na: www1.wfh.org/publication/files/pdf-1472.pdf
